Dùng kỹ thuật tinh chỉnh gen để loại bỏ DNA của HIV ra khỏi cơ thể chuột, sẽ áp dụng cho người?

Bằng sự hỗ trợ của bộ công cụ chỉnh sửa gen nổi tiếng CRISPR, các nhà khoa học đã có thể cắt bỏ DNA của virus HIV ra khỏi bộ gen của những con chuột bị nhiễm bệnh, hứa hẹn sẽ mở ra một cánh cửa hoàn toàn mới trong cuộc chiến chống lại căn bệnh thế kỷ này. Mặc dù đây chỉ mới là những thành công hết sức sơ khai nhưng các nhà nghiên cứu khẳng định rằng họ có niềm tin về cách tiếp cận này, đồng thời có thể áp dụng để chữa trị những căn bệnh nguy hiểm khác, bao gồm cả ung thư.

Người dẫn đầu nhóm nghiên cứu, nhà thần kinh học Kamel Khalili, cho biết ông đã dành ra nhiều năm qua để tập trung nghiên cứu kỹ thuật tinh chỉnh gen nhằm loại bỏ HIV ra khỏi cơ thể con người. Cho tới năm ngoái, họ đã tìm được cách cắt bỏ thành công DNA của HIV ra khỏi cơ thể chuột nhiễm bệnh, tuy nhiên khi đó kỹ thuật vẫn chưa thật sự hoàn thiện. Trong thử nghiệm tiến hành gần đây, họ đã sử dụng 3 nhóm chuột khác nhau.

Nhóm đầu tiên bị cho nhiễm HIV nằm ngấm ngầm ẩn trong các tế bào (giống với cách tiếp cận hồi 2016). Nhóm thứ 2 bao gồm những con chuột mang HIV đang hoạt động sao chép trong cơ thể. Nhóm cuối cùng là những con chuột được ghép thêm tế bào miễn dịch của con người, gồm cả các tế bào T có chứa HIV ẩn chứa bên trong. Trên thực tế, HIV có thể ẩn trốn trong các tế bào miễn dịch, từ đó trốn tránh khỏi sự truy quét và đây cũng là một trong những lý do biến nó trở thành căn bệnh cực kỳ khó chữa trị.

Mặc dù trước đây đã có một số liệu pháp dùng thuốc anti retrovirus để giúp bệnh nhân nhiễm HIV lấy lại được phần nào cuộc sống bình thường nhưng trên thực tế, đây vẫn chưa là cách chữa bệnh hoàn hảo. Giáo sư Khalili giải thich: “Các loại thuốc antiretroviral để chữa HIV hiện tại đều rất thành công trong việc ngăn chặn quá trình nhân bản của virus. Nhưng nó không thể loại bỏ hoàn toàn các bản sao chép của virus vốn đã đính vào bộ gen. Bởi thế, khi người bệnh ngừng dùng Antiretroviral thì virus sẽ hoạt động trở lại.”

Lần này, một trong những thách thức mà nhóm nghiên cứu cần phải vượt qua chính là đưa hệ thống CRISPR vào cơ thể chuột mà không bị tấn công bởi hệ miễn dịch. Để làm được điều đó, nhóm nghiên cứu đã đính bộ công cụ này vào một vector adeno-associated virus (AAV) với khả năng không kích hoạt cơ chế miễn dịch của cơ thể như những loại virus khác. Trong quá trình AA nhân bản, nó sẽ dần tiêu diệt những con HIV đang ẩn náo trong tế bào bằng cách cắt bỏ DNA của chúng ra khỏi bộ gen.

Dù đã đạt được thành công nhất định nhưng hiện nhóm nghiên cứu vẫn còn phải đảm bảo rằng cách làm này chỉ cắt DNA của HIV mà không phạm vào những đoạn DNA bình thường trong cơ thể. Đó cũng là một trong những lý do sắp tới, nhóm nghiên cứu sẽ tiếp tục thử nghiệm trên các loài gậm nhấm vốn có bộ gen gần với con người hơn. Mục tiêu cuối cùng của nghiên cứu là có thể hoàn thiện cách làm để bắt đầu thử nghiệm lâm sàng trên con người, hứa hẹn sẽ là một biện pháp giúp chữa trị tận gốc căn bệnh đáng sợ trong nhiều năm qua.